Создана кампания GoFundMe для ускорения выписки рецептов на топический пирензепин 4% для пациентов с ПФС
3 февраля 2025 г.
Дорогие друзья:
Пройдет несколько лет, прежде чем Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрит топический пирензепин 4% (WST–057) в качестве средства для лечения периферической нейропатии (ПН), от которой страдают многие пациенты с ПФС, но компания WinSanTor старается успеть доставить свой препарат в руки пациентов задолго до этого.
Биотехнологическая компания из Сан-Диего разработала программу расширенного доступа (широко известную как «сострадательное использование») для WST–057, что означает, что пациенты в США, страдающие этим заболеванием, могут попросить своих врачей подать заявление в FDA с просьбой выписать рецепт. В случае одобрения рецепт отправляется в WinSanTor для заполнения.
Этот шаг был сделан через четыре месяца после того, как компания WinSanTor запустила опрос, в ходе которого были опрошены пациенты с ПФС и ПССД, страдающие от так называемых сексуально-сенсорных расстройств (SSD), наиболее распространенным из которых является онемение гениталий.
Кризис капитала
“Отчасти благодаря этому опросу у нас теперь почти 10 000 подписчиков на нашу рассылку”, – говорит генеральный директор WinSanTor Стэнли Ким (Stanley Kim). “Но на сегодняшний день всего несколько сотен людей, страдающих от ПН, подписались на нашу программу сострадательного использования”.
Последний недостаток представляет собой краткосрочную проблему для WinSanTor.
“Чтобы вывести WST–057 на рынок здесь, в США, и сделать его доступным для всех, кто страдает от ПН, нам необходимо завершить третью фазу наших клинических испытаний. В этом проекте примут участие более 700 пациентов по всему миру, и его стоимость превысит 100 миллионов долларов”, – рассказывает нам Ким.
“Хорошая новость заключается в том, что Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) предоставило нам рекомендации для утверждения в Европе, и мы близки к получению финансирования на третьем этапе для Европы. Самое неприятное заключается в том, что практически ничего из этого не может быть использовано в США из соображений сострадания, что обходится примерно в $300 на пациента в месяц в течение шести месяцев”.
Однако Ким, которого никто не отговаривал от его миссии, запустил кампанию на GoFundMe с целевой суммой в $200,000. В случае успеха эта работа, которая уже принесла $31,000, значительно снизит стоимость лечения для каждого пациента, сделав его более доступным для тех, кто в нем нуждается. Ким отмечает, что пациенты с сахарным диабетом, участвующие в клинических испытаниях, будут иметь право на первоначальное производство WST–057. «Тем не менее, мы будем стремиться как можно скорее распространить это на другие показания, включая ПФС».
Новое решение старой проблемы
Активный ингредиент WST–057, пирензепин, селективный антагонист мускариновой кислоты M1, был разработан в 1980-х годах и продавался по всей Европе и Азии в пероральной форме для лечения язвенной болезни желудка. Это происходит за счет уменьшения секреции желудочной кислоты и мышечных спазмов.
За последнее десятилетие команда WinSanTor продемонстрировала, что пирензепин, втираемый непосредственно в кожу, может восстанавливать периферические нервы, поврежденные такими заболеваниями, как диабет, или такими методами лечения, как химиотерапия, которые, по-видимому, восстанавливают чувствительность в местах, где возникали онемение и боль.
В дополнение к онемению гениталий, WST–057 потенциально может облегчить другие симптомы ПН, которые совпадают с теми, о которых сообщают многие пациенты с ПФС, включая:
· Парестезия (она же “покалывание”): острая, колющая, пульсирующая или жгучая боль
· Чрезвычайная чувствительность к прикосновениям
· Непереносимость высокой температуры
· Чрезмерное потоотделение или неспособность потеть
· Мышечная слабость
Если вы уже подписались на программу сострадательного использования WST–057, вам не нужно делать это снова. Если нет, пожалуйста, сделайте это здесь. Чтобы ознакомиться с WST–057 в действии, нажмите здесь. Чтобы поддержать кампанию WinSanTor на GoFundMe, направленную на снижение стоимости WST–057 для пациентов, которым одобрено использование препарата из сострадания, нажмите на изображение ниже.
Финастерид был первоначально разработан компанией Merck & Co., Inc. и впервые одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в 1993 году под названием Proscar (5 мг, от увеличения простаты), а в 1997 году – под названием Propecia (1 мг, от выпадения волос).
В июне 2021 года Merck выделил свое дочернее предприятие Organon в самостоятельную публичную компанию (NYSE: OGN). Основанная в Нидерландах в 1923 году, Organon называет себя «глобальной компанией в области здравоохранения, стремящейся изменить мир к лучшему для женщин, их семей и сообществ, о которых они заботятся».
Среди продуктов Merck, которые Organon приобрела в результате сделки, были Proscar и Propecia. Чтобы сообщить об осложнениях, связанных с любым из препаратов финастерида, позвоните в сервисный центр Organon по телефону (844)674-3200 или напишите по электронной почте Service_Center@Organon.com.
Все, кто живет в США и страдает от ПФС, должны также сообщить о своих симптомах в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Любой человек, проживающий за пределами США и страдающий от ПФС, должен сообщить о своих симптомах в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, а также в местный орган по контролю качества лекарственных средств (DRA), как указано на нашей странице Сообщить о побочных эффектах.
Если вы или ваш близкий человек страдает от ПФС и чувствует себя подавленным или нестабильным, пожалуйста, не стесняйтесь как можно скорее связаться с Фондом ПФС по нашей горячей линии поддержки пациентов: social@pfsfoundation.org.
Спасибо.