Препарат для местного применения пирензепин 4% (WST-057) компании WinSanTor может быть доступен для применения из соображений гуманности в начале 2025 года, говорит генеральный директор компании
16 сентября 2024 г.
Дорогие друзья:
Если вы относитесь к тем многочисленным пациентам с ПФС, чьи симптомы включают онемение половых органов – или онемение любого другого участка тела, – компания WinSanTor хочет получить от вас срочный ответ.
Облегчение не за горами?
В начале этого месяца биотехнологическая компания из Сан-Диего (Калифорния), занимающаяся исключительно разработкой методов лечения так называемой периферической невропатии (ПН), запустила опрос, в котором приняли участие пациенты, страдающие от так называемых сексуально-сенсорных расстройств (ССР).
По данным клиники Mayo Clinic:
Периферическая невропатия возникает, когда повреждаются нервы, расположенные вне головного и спинного мозга (периферические нервы). Это состояние часто вызывает слабость, онемение и боль, обычно в руках и ногах. Оно также может влиять на другие области и функции организма, включая пищеварение и мочеиспускание.
В настоящее время единственным продуктом компании WinSanTor является пирензепин 4% наружного применения (WST-057). Активный ингредиент препарата, пирензепин, селективный антагонист мускариновых рецепторов M1, был разработан в 1980-х годах и продавался в Европе и Азии в пероральной форме для лечения язвы желудка.
За последнее десятилетие команда WinSanTor продемонстрировала, что пирензепин, применяемый местно, может восстанавливать периферические нервы, поврежденные такими заболеваниями, как диабет, или в результате лечения химиотерапией, тем самым возвращая ощущения там, где ранее были онемение и боль.
Хотя пероральный пирензепин (гастрозепин) никогда не был доступен в США, WST-057 в настоящее время проходит путь через FDA как средство для лечения диабетической нейропатии (ДН), которая поражает сначала ноги и ступни, затем руки и кисти, и, по оценкам, затрагивает 50% всех диабетиков – более 450 миллионов человек во всем мире.
Помимо онемения, симптомы ДН могут включать мышечную слабость, покалывание или жжение, повышенную чувствительность к прикосновениям, снижение способности воспринимать изменения температуры, судороги или резкие боли, язвы на стопах, инфекции стоп и повреждение костей/суставов стоп.
Вторая фаза клинических испытаний WST-057 (24-недельное исследование топического пирензепина или плацебо у пациентов с диабетом 2 типа с периферической нейропатией) была завершена в 2022 году и, по данным WinSanTor, успешно продемонстрировала безопасность и переносимость препарата примерно у 50 пациентов с диабетом. При этом в течение шести месяцев препарат регенерировал периферические нервы, в частности терминали аксонов (они же внутриэпидермальные нервные волокна).
Не только диабет
Сейчас, когда компания WinSanTor готовит третью фазу клинических испытаний WST-057, которая будет проходить по тому же протоколу, что и вторая фаза, но с участием нескольких сотен пациентов с диабетом, компания также начинает изучать другие возможные причины ПН, и может ли ее препарат стать эффективной терапией при этих заболеваниях.
«Мы запустили наш опрос по ССР после того, как ко мне обратилось множество врачей, сообщивших, что у них довольно много пациентов, принимающих финастерид и СИОЗС, которые жалуются на онемение гениталий и других частей тела», – рассказывает Ким. «Мы надеемся, что этот опрос даст нам более четкое представление о симптоматике и распространенности этих состояний».
«В соответствии с присвоенным WST-057 обозначением Fast Track, компания WinSanTor может предоставлять препарат пациентам в рамках программы расширенного доступа, которую большинство людей знают как «применение из соображений гуманности», – говорит Ким.
«Расширенный доступ предоставляется пациентам, у которых нет решения для лечения угрожающих жизни состояний или которые страдают от серьезных истощающих заболеваний. Если все пойдет хорошо, процесс передачи WST-057 в руки пациентов может начаться уже в январе 2025 года».
Следующие шаги
Пациенты с ПФС в США, страдающие от ПН, могут обсудить возможность использования WST-057 из соображений гуманности с лицензированным врачом. Если врач согласится с тем, что препарат может принести пользу пациенту, он подаст документы в FDA, которая, в свою очередь, разрешит компании WinSanTor выписать рецепт.
Ким отмечает, что его компания имеет ограниченные ресурсы для утверждения лекарств, поэтому пациентам расширенного доступа придется оплатить прямые расходы на лекарство, которые оцениваются в $300 за флакон, которого хватает примерно на месяц. Первоначально препарат будет выпущен для пациентов, участвовавших в исследовании диабетической периферической нейропатии, но вскоре компания WinSanTor планирует расширить его применение и на другие показания.
Чтобы ознакомиться с WST-057 в действии, нажмите здесь.
«Лучшее, что заинтересованные пациенты могут сделать сейчас, – это как можно скорее заполнить наш анонимный опросник по ССР, а также призвать других пациентов сделать то же самое», – говорит Ким. «Чем больше пациентов примет участие в опросе, тем больше вероятность того, что мы сможем привлечь дополнительное финансирование для продолжения исследования эффективности WST-057 в популяциях пациентов с ПФС и Пост-СИОЗС».
Наконец, добавляет он, пациентам следует подписаться на рассылку WinSanTor и следить за обновлениями, касающимися доступности WST-057 через расширенный доступ.
Двойное оцепенение
Между тем, будьте уверены, что исследователи, помимо WinSanTor, также изучают ПН, вызванную финастеридами. Так, на восьмой странице Milano Project PowerPoint, в разделе «Обещание дальнейших прорывов», Роберто Козимо Мельканжи (Roberto Cosimo Melcangi), доктор философии, руководитель отделения нейроэндокринологии на факультете фармакологии и биомолекулярных наук Миланского университета, отмечает:
Многие пациенты с ПФС отмечают онемение и/или парестезии (они же «покалывание») в области гениталий, а также в конечностях и других местах, что свидетельствует о периферической невропатии (она же повреждение нервов). Поэтому в нашей экспериментальной модели ПФС мы оценивали морфологию периферических нервов, а также плотность внутриэпидермальных нервных волокон.
Полученные результаты свидетельствуют о том, что эти параметры не пострадали. Сейчас мы оцениваем другие маркеры, которые недавно были названы возможными источниками онемения и парестезии половых органов. Чтобы поддержать Milano Project, посетите нашу страницу Пожертвовать сейчас.
Финастерид был первоначально разработан компанией Merck & Co., Inc. и впервые одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в 1993 году под названием Proscar (5 мг, от увеличения простаты), а в 1997 году – под названием Propecia (1 мг, от выпадения волос).
В июне 2021 года Merck выделил свое дочернее предприятие Organon в самостоятельную публичную компанию (NYSE: OGN). Основанная в Нидерландах в 1923 году, Organon называет себя «глобальной компанией в области здравоохранения, стремящейся изменить мир к лучшему для женщин, их семей и сообществ, о которых они заботятся».
Среди продуктов Merck, которые Organon приобрела в результате сделки, были Proscar и Propecia. Чтобы сообщить об осложнениях, связанных с любым из препаратов финастерида, позвоните в сервисный центр Organon по телефону (844)674-3200 или напишите по электронной почте Service_Center@Organon.com.
Все, кто живет в США и страдает от ПФС, должны также сообщить о своих симптомах в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Любой человек, проживающий за пределами США и страдающий от ПФС, должен сообщить о своих симптомах в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, а также в местный орган по контролю качества лекарственных средств (DRA), как указано на нашей странице Сообщить о побочных эффектах.
Если вы или ваш близкий человек страдает от ПФС и чувствует себя подавленным или нестабильным, пожалуйста, не стесняйтесь как можно скорее связаться с Фондом ПФС по нашей горячей линии поддержки пациентов: social@pfsfoundation.org.
Спасибо.