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पीएफएस मरीजों के लिए टॉपिकल पाइरेन्जेपाइन 4% प्रिस्क्रिप्शन को तेज करने के लिए GoFundMe अभियान शुरू किया गया।

3 फरवरी, 2025

प्रिय मित्रों,

हो सकता है कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) को टॉपिकल पाइरेनज़ेपाइन 4% (WST–057) को उन परिधीय न्यूरोपैथी (PN) के उपचार के रूप में अनुमोदित करने में कई वर्ष लगें, जो कई PFS रोगियों को प्रभावित कर रही हैं। लेकिन WinSanTor पूरी कोशिश कर रहा है कि यह दवा उनसे बहुत पहले ही पहुँच सके।

सैन डिएगो स्थित बायोटेक कंपनी ने WST–057 के लिए एक एक्सपांडेड एक्सेस प्रोग्राम (जिसे आमतौर पर सहानुभूति उपयोग कहा जाता है) बनाया है, जिसका अर्थ है कि अमेरिका में इस स्थिति से पीड़ित मरीज अपने डॉक्टर से FDA आवेदन दाखिल करने का अनुरोध कर सकते हैं। यदि आवेदन स्वीकृत हो जाता है, तो प्रिस्क्रिप्शन विनसैंटोर को भेजा जाता है ताकि इसे पूरा किया जा सके।

यह कदम विनसैंटोर द्वारा चार महीने पहले एक सर्वे शुरू करने के बाद आया है, जिसमें PFS और PSSD मरीजों से इनपुट मांगा गया था। ये मरीज चिकित्सकीय रूप से सेक्सुअल-सेंसरी डिसऑर्डर (SSDs) से पीड़ित होते हैं, जिनमें सबसे प्रमुख समस्या जननांग सुन्नता (genital numbness) है।

कैपिटल क्रंच

“उस सर्वे के चलते, हमारे न्यूज़लेटर के लगभग 10,000 सब्सक्राइबर हो गए हैं,” विनसैंटोर के सीईओ स्टैनली किम (Stanley Kim.) कहते हैं। “लेकिन अब तक, केवल कुछ सौ पीएन (PN) मरीज ही हमारे सहानुभूति उपयोग कार्यक्रम (compassionate use program) में शामिल हुए हैं।”

यह कमी विनसैंटोर के लिए एक अल्पकालिक चुनौती पेश करती है।

“अमेरिका में WST–057 को बाज़ार में लाने और इसे सभी पीएन पीड़ितों के लिए उपलब्ध कराने के लिए, हमें अपने क्लिनिकल ट्रायल के तीसरे चरण को पूरा करना होगा। इसमें दुनियाभर में 700 से अधिक मरीज शामिल होंगे और इसकी लागत 100 मिलियन डॉलर से अधिक होगी,” किम बताते हैं।

“अच्छी खबर यह है कि यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) ने हमें यूरोप में अनुमोदन के लिए मार्गदर्शन दिया है, और हम यूरोप के लिए तीसरे चरण की फंडिंग को सुरक्षित करने के करीब हैं। लेकिन निराशाजनक बात यह है कि इस फंडिंग का लगभग कोई भी हिस्सा अमेरिका में सहानुभूति उपयोग (compassionate use) के लिए नहीं बचाया जा सकता—जिसकी लागत प्रति मरीज लगभग $300 प्रति माह, छह महीने की अवधि के लिए है।”

हालांकि, अपने मिशन से कभी पीछे न हटने वाले किम ने $200,000 के लक्ष्य के साथ एक GoFundMe अभियान शुरू किया है। यदि यह सफल होता है, तो यह प्रयास, जिसने पहले ही $31,000 जुटा लिए हैं, प्रत्येक मरीज के लिए उपचार की लागत को काफी हद तक कम कर देगा, जिससे यह ज़रूरतमंदों के लिए अधिक सुलभ हो जाएगा।

किम बताते हैं कि क्लिनिकल ट्रायल में भाग लेने वाले डायबिटिक पीएन (PN) मरीजों को WST–057 के शुरुआती उत्पादन में प्राथमिकता दी जाएगी। “इसके अलावा, हम जल्द से जल्द अन्य बीमारियों में भी विस्तार करने की कोशिश करेंगे—जिसमें PFS भी शामिल है।”

पुरानी दवा, नया समाधान

WST–057 का सक्रिय घटक पिरेन्ज़ेपिन (pirenzepine), जो एक M1 सेलेक्टिव मस्करीनिक एंटागोनिस्ट है, 1980 के दशक में विकसित किया गया था। इसे पूरे यूरोप और एशिया में गैस्ट्रिक अल्सर के इलाज के लिए मौखिक रूप में बाज़ार में उतारा गया था। यह गैस्ट्रिक एसिड स्राव को कम करके और मांसपेशियों के ऐंठन को रोककर काम करता है।

पिछले दशक में, WinSanTor की टीम ने यह प्रदर्शित किया है कि पिरेन्ज़ेपिन को सीधे त्वचा पर लगाने से डायबिटीज़ जैसी बीमारियों या कीमोथेरेपी जैसे उपचारों से क्षतिग्रस्त परिधीय तंत्रिकाओं (peripheral nerves) को पुनर्जीवित किया जा सकता है। इससे सुन्नता और दर्द की स्थिति में सुधार होता दिखाई दिया है।

जननांग सुन्नता (genital numbness) के अलावा, WST–057 अन्य PN (peripheral neuropathy) लक्षणों से भी राहत दिला सकता है, जो कई PFS मरीजों द्वारा रिपोर्ट किए गए लक्षणों से मिलते-जुलते हैं, जैसे:

• पेरेस्थीसिया (Paresthesia) (“pins and needles”) – तेज़, चुभन भरा, धड़कता या जलन वाला दर्द
• स्पर्श के प्रति अत्यधिक संवेदनशीलता
• गर्मी के प्रति असहिष्णुता
• अत्यधिक पसीना आना या बिल्कुल पसीना न आना
• मांसपेशियों की कमजोरी

यदि आपने पहले ही WST–057 Compassionate Use Program के लिए साइन अप कर लिया है, तो आपको दोबारा करने की ज़रूरत नहीं है। यदि नहीं किया है, तो कृपया यहां साइन अप करें। WST–057 के उपयोग पर एक्सक्लूसिव जानकारी के लिए, यहां क्लिक करें।

WinSanTor के GoFundMe अभियान का समर्थन करने और सहानुभूति उपयोग (compassionate use) के तहत रोगियों के लिए WST–057 की लागत को कम करने में मदद करने के लिए, नीचे दिए गए चित्र पर क्लिक करें।

फिनस्टरराइड मूलतः किसके द्वारा विकसित किया गया था? मर्क एंड कंपनी, इंक., और पहली बार अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा अनुमोदित किया गया 1993 प्रोस्कर के रूप में (5 मिलीग्राम, बढ़े हुए प्रोस्टेट के लिए), और फिर से 1997, प्रोपेसिया के रूप में (बालों के झड़ने के लिए 1 मिलीग्राम)।

जून 2021 में, मर्क बन्द काता एक स्वतंत्र सार्वजनिक कंपनी (एनवाईएसई: ओजीएन) के रूप में इसकी ऑर्गनॉन सहायक कंपनी। 1923 में नीदरलैंड में स्थापित, एक अंग खुद को एक “वैश्विक स्वास्थ्य देखभाल कंपनी के रूप में पेश करती है जो महिलाओं, उनके परिवारों और जिन समुदायों की वे देखभाल करती हैं, उनके लिए बदलाव लाने के लिए समर्पित है।”

सौदे में ऑर्गेनॉन द्वारा खरीदे गए मर्क उत्पादों में प्रोस्कर और प्रोपेसिया शामिल थे। किसी भी फ़िनास्टराइड उत्पाद के प्रतिकूल घटनाओं की रिपोर्ट करने के लिए, ऑर्गन सर्विस सेंटर को (844)674-3200 पर कॉल करें, या ईमेल करें Service_Center@Organon.com.

अमेरिका में रहने वाला कोई भी व्यक्ति जो पीएफएस से पीड़ित है, उसे भी अपने लक्षणों की जानकारी यूएस एफडीए को देनी चाहिए। अमेरिका के बाहर रहने वाला कोई भी व्यक्ति जो पीएफएस से पीड़ित है, उसे अपने लक्षणों की सूचना यूएस एफडीए के साथ-साथ अपने स्थानीय डीआरए को देनी चाहिए, जैसा कि हमारे निर्देशानुसार है। अपने दुष्प्रभावों की रिपोर्ट करें पेज.

यदि आप या आपका कोई प्रियजन पीएफएस से पीड़ित है, और उदास या अस्थिर महसूस कर रहा है, तो कृपया संपर्क करने में संकोच न करें पीएफएस फाउंडेशन जितनी जल्दी हो सके हमारी रोगी सहायता हॉटलाइन के माध्यम से: Social@pfsfoundation.org

धन्यवाद।